Thérapies cellulaires et géniques : implications d’un changement de paradigme

Au cours des dernières années, huit thérapies cellulaires et géniques ont été autorisées en Europe et d’ici peu, près d’une quarantaine pourraient faire leur apparition sur le marché. Ces traitements innovants, qui visent à soigner des maladies génétiques graves et certains cancers, représentent une avancée médicale majeure et un espoir sans précédent pour les patients. Toutefois, leur arrivée sur le marché français pourrait nécessiter des adaptations importantes de notre système de santé.

En plus de pointer les évolutions nécessaires dans le parcours de soins, Pierre Bentata propose deux pistes visant à adapter notre système de financement des médicaments aux traitements innovants :

• Le paiement à la performance échelonné : Avec ce système, les autorités de santé et les producteurs de médicaments s’accorderaient sur la fréquence des versements et le montant payé à chaque échéance. Ce montant représenterait une fraction du prix total, défini selon la valeur de la thérapie dans l’hypothèse d’une rémission et de l’absence d’effets secondaires. La fréquence des paiements varierait de quelques mois à quelques années. Avant chaque nouveau versement le patient ferait l’objet de test cliniques et le versement serait conditionné par son état de santé.
• La licence : Les autorités de santé achèteraient un droit d’usage de la thérapie pour tous leurs assurés et pour une durée définie contractuellement. Le prix de la licence dépendrait alors de l’estimation du nombre de personnes atteintes par la maladie en question, ainsi que du coût que l’absence de traitement pourrait impliquer. Ainsi, le prix global de la licence serait défini selon les coûts directs, indirects et induits de la maladie.

Le cabinet de conseil Asterès a réalisé deux études sur les thérapies cellulaires et géniques, avec le soutien financier de bluebird bio.